半胱胺酒石酸缓释制剂能改善非酒精性脂肪性

非酒精性脂肪性肝病（NAFLD）的治疗尚未得到监管机构的批准。我们进行了一项随机对照试验，以确定52周半胱胺酒石酸氢盐缓释制剂（CBDR）的治疗是否能降低非酒精性脂肪肝患儿肝脏疾病的严重程度。

我们的双盲随机对照试验在10个分中心进行，纳入例NAFLD活动度评分4分及以上的患儿。年6月至年1月，患儿被随机分为试验组和对照组，试验组患儿体重≤65公斤给予mgCBDR，BID；体重在65到80公斤之间给予mgCBDR，BID；体重＞80公斤给予mgCBDR，BID治疗52周。意向性治疗分析的主要指标是在52周后肝纤维化程度改善，即NAFLD活动度评分降低2分以上或者未出现恶化纤维化。因试验后未行肝脏活检剔除试验组17例和对照组6例患儿。采用分层卡方检验分析计算相对风险（RR）。

与安慰剂组相比，试验组患儿的群体之间的意向性治疗指标未见明显差异（试验组28%vs安慰剂组22%；RR，1.3；95%CI，0.8-2.1；P=0.34）。然而，试验组患儿的肝功能指标与对照组相比明显好转：丙氨酸转氨酶（试验组53±88U/L，安慰剂组8±77U/L，P=0.02），天门冬氨酸氨基转移酶（试验组31±52U/L，安慰剂组4±36U/L，P=0.），试验组小叶炎症也明显好转（试验组36%，安慰剂组21%；RR，1.8；95%CI，1.1-2.9；P=0.03）。试验组体重不高于65kg患儿活检组织学指标的好转率是其他患儿的4倍（试验组50%，安慰剂组13%；RR，4.0；95%CI，1.3-12.3；P=0.）。

在该随机对照试验中，我们发现与使用安慰剂的儿童相比，52周的半胱胺酒石酸氢盐缓释制剂（CBDR）的治疗没有降低NAFLD的组织学标志物，但是血清转氨酶水平和小叶炎症显著减少。

SchwimmerJB,LavineJE,WilsonLA,etal.InChildrenWithNonalcoholicFattyLiverDisease,CysteamineBitartrateDelayedReleaseImprovesLiverEnzymesbutDoesNotReduceDiseaseActivityScores.

Gastroenterology.Aug26.pii:S-(16)-1.doi:10./j.gastro..08..

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